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2亿3000万一剂 | “世界第一贵”Zolgensma纳入日本医保

发布者:上航移民     发表时间:2020-07-07 19:26:51    浏览量:77 次


继2019年5月天价白血病及恶性淋巴瘤的治疗药物Kymriah(点滴一次治疗费用约3349万日元)纳入日本医保系统以后,2020年5月13日日本厚生劳动省决定将疑难病症脊髓性肌肉萎缩症的【世界第一贵】基因治疗药物“Zolgensma”也列为公共医疗保险使用对象。


Zolgensma:用于治疗患有脊髓性肌肉萎缩症(SMA)的2岁以下婴幼儿,患者仅需静脉输注一次即可完成治疗,不需要长期反复注射。药价为1.6707亿日元(约合人民币1102万元),被誉为制药史上单价最贵的药物。


我们中国人常说“有什么别有病”,对于患者来说,
一怕【治不了病】
二怕【看不起病】

面对这种情况,很多国家都在努力完善医疗支援制度。而日本一向是以医疗大国著称,日本厚生劳动省快准狠将Zolgensma纳入医保,并确定药价,无疑为很多病患家庭带来了福音。



在介绍日本将Zolgensma纳入医保的细节之前,我们不妨先来简单了解下这种疑难疾病。


脊髓性肌肉萎缩症是一种遗传性神经疾病,新生儿发病率为10万分之8.5~10.3。会造成运动神经元退化肌肉萎缩肌肉无力,最终可能造成死亡。是导致婴儿死亡率最高的遗传性疾病之一。


脊髓性肌肉萎缩症的发病时间越早,越容易发展为重症状况。基于发病年龄及严重程度,主要可以分为以下4型——


第一型:出生6个月内发病

患儿不能独坐,颈部控制,吞咽及呼吸困难,深部腱反射消失等等。如果在没有辅助呼吸的情况下,死亡年龄平均在6~9个月,通常无法存活到2岁以上。


第二型:出生6~18个月发病

患儿虽然有可能独坐,但无法自行站立行走,有时可见舌头及手部颤抖,腱反射消失或减弱等等。第二型患儿的预期寿命缩短了,不过大多可依靠物理治疗及呼吸机存活至成年。


第三型:18个月后儿童期发病

患者虽然在小时候学会了独立行走,但发病后会变得容易摔跤,最后仍会失去独立站立及行走的能力,上肢举起困难,寿命基本与一般人无异。


第四型:成年以后才发病

成年之后才发病影响最轻微,运动功能受限,寿命与一般人无异。


为何治疗脊髓性肌肉萎缩症的Zolgensma这么贵?


准确地说,Zolgensma是基因疗法,属于向体内植入基因来治疗疾病的“基因治疗药”,这种一般都会价格昂贵。


2018年4月,瑞士制药巨头诺华公司(Novartis)以87亿美元收购了美国基因治疗创业公司AveXis,获得了其先进的基因疗法AVXS-101。


之后,诺华便正式向美国食品药品管理局FDA递交AVXS-101(被命名为Zolgensma)的上市申请。2019年5月通过FDA审批,Zolgensma在美国的价格达到212.5万美元,成了世界上最昂贵的药物


随后日本方面也加快着手审批进程,仅仅过去大半年,今年2月26日,日本药事和食品卫生审议会(厚生劳动大臣的咨询机构)通过了批准在日本国内生产销售Zolgensma的决定。


Zolgensma用于治疗患有脊髓性肌肉萎缩症(SMA)的2岁以下婴幼儿,日本的发病率相对低一些,预计每年的对象患者约为25人,市场规模约42亿日元(约合人民币2.77亿元)。



日本完善、健全的医疗体系和制度已经成为了不少人移居日本的首要考量因素。

首先,日本的医疗制度是非常完善。在定期缴纳医保之后,申请者就能够直接享受医保。日本医疗保险制度中,患者一般只需自费负担30%。跨地域无需申报,无需办理报销手续,一般只需支付自费负担的30%即可。

其次,日本全世界平均寿命最长的国家,所以在医疗保障和医疗养老这方面也是非常完善的,不同的年龄段有不同的医保报销百分比。


日本的保险制度总结来说:

①保障全民享受医疗保险体制
②自由选择医疗机构
③以低廉的医疗费享受高精准医疗
④在以社会保险方式为基本,且政府持续投入公费

在日本使用医保就诊的流程


1、患者定期支付保险费用,然后向医疗机关支付一部分医疗费
2、接受诊疗,医疗机关向审查机关提出医疗费请求
3、审查机关向保险机关提出审查请求书
4、保险机关向审查机关支付请求金额
5、审查机关向医院支付医疗费报酬
看似复杂,其实我们普通群众只需要提交保险费部分医疗费就够了。

日本的医保费用:医疗保险费用日本全国平均每人要交11万日元,也就是每个月大概1万日元(折合人民币615元左右)。而实际要交的保险费用每年都不一样,详情要参考居住地的医疗费水平。

以下是不同年龄段需要承担的医药费百分比:

  • 75岁以上后期高龄者医疗制度者:10%
  • 从70岁到74岁者:20%
  • 6岁生日后的第一个4月1日〜69岁者:30%
  • 0岁〜6岁生日后的第一个3月31日以前:20%
值得注意的是,因为日本整体社会老龄少子化的影响,法律上规定70岁以上“现役所得者”个人收入在383万日元以上仍需负担30%的医疗费用。但根据个人情况,向市役所提交申请经过审核之后也是有可能回归10-20%的负担比例。

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